「mRNA 新型冠状病毒疫苗最早今年秋天就可配给医护人员」，Moderna 首席执行长 Stephane Bancel 近日表示。
3 月 19 日 Moderna 与美国国家国民与传染病研究所（NIAID）共同研发的 mRNA 新冠病毒疫苗正式启动临床一期试验；为全球最先启动临床试验的新冠疫苗之一（中国团队研发的重组新冠疫苗也在同一天正式获批进入临床试验）。
由于此重大突破，mRNA 技术受到广泛关注，此次研发 mRNA 新冠疫苗的 Moderna 一时有名起来。
Moderna 与 mRNA 技术的渊源
▲ 用 mRNA 指导抗原蛋白合成。
数十年来，有关 mRNA 药物的愿景一直令科学家魂牵梦萦，在这领域的努力从来没停止。
约 2000 年时，生物化学家 Katalin Kariko 在宾夕法尼亚大学实验室研究 mRNA，偶然中和同事 Drew Weissman 有了重大发现，改变 mRNA 一种基本成分尿嘧啶核糖核苷酸（简称尿苷酸），可用于抑制细胞典型炎症。
2005 年报告进一步披露，使用虚拟尿嘧啶核苷酸代替原来成分，可大大降低树突状细胞辨识该 mRNA 的可能性，进而躲避集体免疫反应。在小白鼠实验，这种 mRNA 最终证明有足够稳定性，不仅可在小白鼠体内停留，还可以製造蛋白质。
Katalin Kariko 与 Drew Weissman 成立名叫 RNARx 的公司，希望透过这项技术开发药物，也得到美国政府 100 万美元资助。然而政府资金到位后不久，宾夕法尼亚大学就出售了此技术的智财权，还未进入临床试验就夭折了。
儘管 RNARx 商业化道路中断，但 mRNA 技术仍然引起不少科学家的兴趣，包括波士顿儿童医院干细胞生物学家 Derrick Rossi。2007 年，Derrick Rossi 的研究团队透过含虚拟尿苷酸的 mRNA 编码蛋白质，这种蛋白质可将成熟细胞转化为干细胞。
MIT 连续创业者 Robert Langer 和医疗风险投资机构 Flagship Pioneering 首席执行长 Noubar Afeyan 意识到这项技术有无限潜力，一种全新药物类别将由此而生。于是 Moderna 成立。
从隐形模式到开上快车道
▲ 左起 Moderna 总裁 Stephen Hoge、RNA 研究总监 Melissa Moore、首席执行长 Stephane Bancel。
2011 年，Moderna 收到 Flagship Pioneering 的资金后就开始运作，并将目光锁定新的（可申请专利）核苷酸改造技术。
就新创团队而言，Moderna 堪称众神云集，包括干细胞生物学家 Derrick Rossi、Flagship Pioneering 首席执行长 Noubar Afeyan、生物科学家 Robert Langer、诺贝尔生理与医学奖得主 Timothy Springer 及哈佛干细胞研究所首席教授 Kenneth Chien 等，这些人都在各自领域有超高建树。
儘管 Moderna 成立之初一直以「隐形模式」运作，即在 Flagship Pioneering 内部孵化，但 Stephane Bancel 加入后推动公司开上快车道。
2011 年，全球诊断产业头部公司 BioMerieux CEO Stephane Bancel 接受邀请加入 Moderna 担任 CEO，之后开始两边準备，一边招募更多研究人员完善 mRNA 技术，一边邀请医药界知名人士加入顾问委员会，如 2009 年诺贝尔医学奖得主 Jack Szostak。同时 与领先生物製药公司建立战略联盟，包括阿斯利康（AstraZeneca）、默克（Merck＆Co.），还获得不少政府及私营机构支援。
2012 年底，Moderna 已围绕 mRNA 技术提交 80 多项专利申请，涉及 4 千多项主张，包括化学修饰、RNA 工程、配方、物质组成、路线管理和给药等等，并在肿瘤、遗传性遗传疾病、血友病和糖尿病四领域建立临床前计画。
目前，Moderna 的 mRNA 疗法研发路线有 21 个研发计画，编码 24 种不同蛋白，包括 10 种不同抗原可用于开发传染病疫苗。其中进展最快的研究中疗法名叫 mRNA-1647，针对巨细胞病毒（CMV）感染。Moderna 目前有 19 款研究中药物，10 种进入临床，适应证包括癌症、罕见病、心血管疾病、传染病等多领域。
创纪录的投资者「宠儿」
除了拥有雄厚的研究实力，Moderna 的吸金能力也不差。
2010 年成立到 2018 年上市前夕，Moderna 从战略合作伙伴和投资者手中获得超过 26 亿美元资金；截至目前，Moderna 获得近 30 亿美元资金，估值超过 75 亿美元。
Moderna 部分融资经历如下：
- 2012 年 12 月，公司正式曝光，同时从 Flagship Pioneering 内部获得超过 400 万美元融资。
- 2013 年 11 月，收到 Flagship Pioneering 和 Boston Medical Investors 1.1 亿美元新一轮融资。
- 2015 年 1 月，获得製药巨头阿斯利康 4.2 亿美元投资，创下生物技术公司融资纪录。
- 2016 年 9 月，完成 4.74 亿美元融资，投资者来自美国、欧洲和亚洲。
- 2018 年 2 月，宣布完成 5 亿美元 G 轮系列股权融资，此轮融资后，Moderna 估值从 50 亿美元涨到 70 亿美元。
完成 G 轮融资的同年 12 月 7 日，那斯达克正式上市，代码为 MRNA，以 6.04 亿美元 IPO 创下美股史上生物科技业纪录。不过，由于当日美股市场大跌，那斯达克综合指数跌幅超过 3%，Moderna 股价破发。
身为全球三大 mRNA 巨头之一，Moderna 面对此次Cv新冠疫情迅速行动，2 月 24 日就宣布研发全球首款疫苗，股价随后两天从 18.59 美元暴涨到 29.16 美元。
▲ mRNA 新冠疫苗首位志愿者 Jennifer Haller 接受注射。
3 月 16 日，Moderna 研发的 mRNA 新冠疫苗进入临床试验，股价两日内从 26.49 美元涨到 31.58 美元；3 月 25 日，Moderna 宣布最早将在今年秋天配给疫苗予医护人员，股价也在几天内从 25.82 美元涨到 30.05 美元。
mRNA 新冠疫苗的动态值得期待。不过话说回来，儘管 Moderna 拥有雄厚实力和资金，但目前为止，暂时还没有任何一款人用 mRNA 疫苗上市。Moderna 的 mRNA 新冠疫苗加快临床实验脚步，同时也面临潜在风险。
无论如何，都期待有好消息传来。
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